Con le staminali adulte salvata la vita ad una bambina malata di Atrofia Muscolare Spinale

FONTE: Stamina Foundation

Una bambina di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale, completamente paralizzata e con una breve aspettativa di vita, grazie alle decisioni del giudice del Tribunale Civile di Venezia, ha potuto essere sottoposta a terapia con cellule staminali a Trieste, utilizzando il protocollo medico della Stamina Foundation Onlus e le cellule prodotte dal Laboratorio Verri di Monza. A tre settimane dall’iniezione la bambina è chiaramente migliorata. Si è trattato del primo caso di terapia con cellule staminali intratecali effettuato in Italia e il primo in Europa in una malattia come questa. Si aprono così prospettive di salvezza per molti bambini affetti da malattie genetiche che colpiscono il sistema nervoso.

Il protocollo medico della Stamina Foundation Onlus del prof. Davide Vannoni, applicata dal dr. Marino Andolina presso l’ospedale Burlo Garofolo di Trieste, ha ottenuto un nuovo inequivocabile successo. La bambina che aveva un’aspettativa di vita molto breve (di poco superiore ad un anno) a causa di una malattia genetica che porta alla veloce degenerazione dei motoneuroni spinali ha finalmente visto invertire la tendenza al rapido peggioramento che aveva contraddistinto i suoi primi sei mesi di vita.

La SMA1 (Atrofia Muscolare Spinale) causa la morte del secondo motoneurone, ovvero delle cellule nervose del midollo spinale che ricevono gli ordini dal cervello e li trasmettono ai muscoli attraverso i nervi periferici.

I sintomi portano al soffocamento a causa del blocco dei muscoli respiratori, alla paralisi completa ed all’impossibilità a deglutire, fattori che già dopo pochi mesi dall’inizio della degenerazione costringono i piccoli malati a far uso di strumenti per la respirazione assistita e per il nutrimento artificiale (la PEG, un tubo che entra direttamente nello stomaco).

La piccola Maria a tre settimane dall’iniezione con il protocollo medico della Stamina Foundation Onlus ha reiniziato a muovere gli arti superiori, deglutisce il latte senza problemi, tanto che i genitori hanno rifiutato di farle mettere la PEG, che era già programmata, e non presenta più i segni di soffocamento che prima manifestava frequentemente. I miglioramenti stanno peraltro continuando, permettendo alla bambina di compiere movimenti che non aveva mai potuto fare prima.

Non esistono altre cure efficaci per questa malattia che miete ogni anno migliaia di piccole vite (ha un’incidenza nel mondo di 1/10000 nati vivi).

Le cellule sono state prodotte dal laboratorio Verri di Monza con una metodica differente da quella della Stamina Foundation Onlus, la battaglia dei genitori continua per poter applicare appieno la metodica della Stamina che prevede oltre ad una differente selezione delle cellule anche la differenziazione in linea neuronale che sembra, secondo l’esperienza riportata dal dr Andolina, più adatta ed efficace nell’ambito delle malattie neurodegenerative. Su questo argomento vi è già stata un’apertura del Ministro della salute Fazio.

“Oggi noi sappiamo – commenta il Prof. Andolina - che l’iniezione per via lombare (iniezione intratecale) di cellule staminali “mesenchimali” (che sono staminali adulte) può offrire reali vantaggi in termini di movimenti spontanei e soprattutto di miglioramento di respiro e deglutizione nella SMA1. Il programma di minima era di arrestare almeno l’evoluzione della malattia; in Maria, invece, siamo riusciti a ottenere la ricomparsa di movimenti che erano perduti da mesi. Noi non sappiamo fino a che punto arriverà il miglioramento; ora è troppo presto per parlare di guarigione. Sappiamo solo che certamente la bambina non è destinata a morire per polmonite “ab ingestis” o per paralisi respiratoria. Questa prima fase della terapia ci da del tempo prezioso per trovare una soluzione burocratica (quella tecnica è già pronta grazie alla Stamina Foundation) che ci permetta di utilizzare cellule mesenchimali modificate in modo da maturare verso la linea neuronale. La Fondazione Stamina ha già sperimentato una metodica idonea a trasformare tali cellule in cellule nervose, capaci di riparare i danni anche apparentemente irreversibili al sistema nervoso. Constatato il “miracolo” ottenuto già con cellule non differenziate, ci aspettiamo di ottenere il permesso del Ministero della Salute per modificare la metodica di coltivazione delle cellule secondo la metodica “Stamina”.

I protocolli della Fondazione Stamina, che prevedono l’iniezione per via lombare di cellule staminali, ha finalmente ottenuto un successo di portata internazionale in una bambina che aveva davanti a sé pochi mesi di vita.

Mi auguro che questa battaglia che stiamo conducendo ci permetta di riprendere le cure anche per gli altri pazienti, bambini ed adulti, a cui tali terapie sono state interrotte e che si sono costituiti in un comitato spontaneo”.